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赤芽球癆の診療に関わる医療従事者の方へのお願い
シクロスポリン治療後の難治・再燃の後天性慢性赤芽球癆を対象とした治験を行っています。
お心当たりの患者様がいらっしゃいましたら下記、お問い合わせフォームよりご連絡をお願いいたします。
| シクロスポリン治療後の難治・再燃の後天性慢性赤芽球癆に対するシロリムス投与の二重盲検試験 | |
|---|---|
| 本治験の目的 | シクロスポリン治療後の難治・再燃の後天性慢性赤芽球癆患者にシロリムスを投与し有効性と安全性を評価する。 |
| 本治験の背景 | 本症に保険適応のある薬剤はシクロスポリンのみであり、奏効率は高いものの、不応で赤血球輸血依存の状態が継続する例、また、寛解状態の維持療法が必要なため、長期使用では腎障害をはじめとする有害事象により継続困難例がある。このような、シクロスポリン不応・不耐例に対する有効で安全な薬剤の開発が必要とされている。 |
| シロリムス | 治験薬であるシロリムスは本邦ではリンパ脈管筋腫症、難治性リンパ管疾患に対して薬事承認取得されている。海外では20年以上にわたり、腎移植後の拒絶抑制を効能として使用されている。本薬はmTOR経路を阻害し、CsAとは異なる経路のT細胞抑制作用があり、海外の臨床研究において奏効したとの報告があり、本疾患への効果が期待される。 |
| 介入方法 | プラセボ対照無作為化二重盲検比較試験＋非盲検非対照単群試験 |
| 登録期間 | 2024年12月1日～2025年11月30日 |
| 症例数 | 30例 |
| 実施方法 | 実施医療機関（9施設）+ DCT（リモート治験） |
対象患者
| 選択基準 | 1. 赤芽球癆診療の参照ガイド（令和４年度改訂版）の診断基準により後天性慢性赤芽球癆と診断されており、特発性赤芽球癆、胸腺腫関連赤芽球癆、大型顆粒リンパ球性白血病関連赤芽球癆のいずれかに該当する患者 2. スクリーニング時にHb値が9 g/dL未満の患者 3. 文書同意取得時に以下の（1）～（4）のうち一項目以上が当てはまる患者 （1）過去にシクロスポリンの通常量を3か月以上継続投与した不応例 （2）過去にシクロスポリンを投与し、3か月以上継続投与が困難となった不耐例 （3）腎障害や高血圧などのため、シクロスポリンの使用が困難な患者 （4）過去にシクロスポリンが奏効したが、シクロスポリン中止後ないし減量中の再燃例 4. 文書同意取得時に年齢が18歳以上の患者 |
| 除外基準 | 1. スクリーニング時の検査値が、血小板数75,000/µL未満、好中球1,000/µL未満、白血球数2,500/µL未満のいずれかに該当する患者 2. スクリーニング時の検査値が、eGFRが30未満（mL/min/1.73m2）の患者 3. 活動性感染症の患者 |
※選択・除外基準は一部抜粋しております。
本治験の公開情報は下記をご参照ください
詳しい情報をご希望の場合、またご不明な点がございましたら、お問い合わせフォームよりお気軽にご連絡ください。
このページをご覧になった方に本ホームページへのご意見募集のお願い
希少疾患である赤芽球癆の患者様、ご家族や関わる方、そして診療に関わる医療従事者の方々など、本ホームページではご覧いただいた方からのご意見やご感想をいただけたらと考えています。
昨今では、よりよい治療法を開発する臨床研究および治験の様々な段階において、患者さんや市民の方に参画していただき、患者さんが本当に必要とする、よりよい治療法の開発が目指されるようになっています。このような活動を患者市民参画(PPI)と呼ばれ、様々な取り組みが広がってきています。
赤芽球癆についても、このプロジェクトをきっかけに、取り組むべき課題やニーズを知り、よりよい治療法やQOLの改善を目指すことができたらと考えています。 ぜひ、お気軽にお問合せフォームから、ご意見やご感想などをお送りいただけましたら幸いです。どうぞよろしくお願いいたします。